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2022年2月24日，國際生物技術權威期刊《Nature Biotechnology》發(fā)表 “tRNA therapeutics burst onto startup scene”的新聞評論^[1]，講述了tRNA療法的全球研發(fā)歷史及進展，其中包括北京大學藥學院夏青教授開創(chuàng)性應用“tRNA-酶”治療無義突變罕見病的進展。

轉運 RNA（Transfer RNA，以下簡稱 tRNA）是一類小的非編碼 RNA，在蛋白質合成過程中充當氨基酸 “運輸載體” 的角色，負責將其輸送至合成中的多肽鏈末端。tRNA是mRNA翻譯為蛋白質的關鍵解碼器。

來源：Nature Biotechnology

無義突變是在某些情況下，基因突變會導致mRNA 上引入提前終止密碼子，使翻譯過早終止，生成功能不全的蛋白質。

“通常情況下，無義突變比錯義突變的危害性更高。” 研究人員指出，因為它們會導致蛋白質表達的喪失。此外，截短的蛋白質很大程度上具有顯性缺陷，從而導致嚴重的疾病表型。

據(jù)估計，超過 11% 的遺傳疾病是因為提前終止密碼子造成的，包括杜氏肌營養(yǎng)不良癥、脊髓性肌萎縮、β- 地中海貧血癥、Hurler 綜合征、Usher 綜合征等，理論上可以通過“抑制”tRNA 的方式治療所有由于“提前終止”原因造成的疾病。

tRNA療法是利用工程化的tRNA/tRNA-aaRS在致病基因的無義突變位點插入正確的氨基酸從而糾正致病蛋白，實現(xiàn)疾病治療的目的或部分恢復基因功能。

來源：Nature Biomedical Engineering

在 Nat Biotechnol的報道中，夏青教授指出：“這種無義突變抑制策略對于提前終止密碼子引起的疾病是通用的，與其它類型的基因藥物相比，tRNA 療法有其獨特的優(yōu)勢。”夏青團隊專注于研發(fā)“工程化tRNA-酶”^[2]來推進治療肌營養(yǎng)不良癥（論文發(fā)表在Nat Biomed Eng, 2021.08）和無義突變引起的癌癥。對于遞送技術，夏青教授強調(diào)，因為 tRNA 本身很小，所以不會像其他療法一樣受限于載體的載荷。

目前該團隊建立了從頭設計工程化 tRNA 和 tRNA-aaRS 正交對的技術平臺，進一步提高無義突變疾病的治療效果，降低其潛在的生物毒性。同時，團隊還積極推進 tRNA/tRNA-aaRS 療法在肌營養(yǎng)不良疾病和無義突變癌癥的臨床前研究。

參考：

[1] tRNA therapeutics burst onto startup scene. Nat Biotechnol (2022). https://doi.org/10.1038/s41587-022-01252-y

[2] Restoration of dystrophin expression in mice by suppressing a nonsense mutation through the incorporation of unnatural amino acids. Nat Biomed Eng 6, 195–206 (2022). https://doi.org/10.1038/s41551-021-00774-1

參考資料：https://sps.bjmu.edu.cn/xyxw/3969cd8b97f24f68a1b8a0ef270385a8.htm